Görüş, istek ve değerlendirmelerinizi bize iletin.
| Anabilim Dalı / Bilim Dalı | Proje Adı / Proje Kodu(Varsa) / Clinical Trials numarası (varsa) | Proje Kapsamı / Niteliği (Ulusal/ Uluslararası) (Preklinik, Faz 1, 2, 3, 4, AR-GE, Alt yapı, diğer) |
Proje Destek Türü (Kurum Adı yazınız*) |
Proje Yürütücüsü | Proje Başlangıç Tarihi | Proje Durumu (Devam Ediyor veya Tamamlandı) (Tamamlandı ise Tamamlanma Tarih) |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
A Phase 1/Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravenous Administration of SAR444836 in Adult Participants With Phenylketonuria ClinicalTrials.gov Identifier:NCT05972629 |
Uluslararası, Faz 1-2 (Gene Therapy) |
Uluslararası (Sanofi) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 07.08.2021 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
Phase 1/2 Open-Label, Multicenter Study to Assess the Safety, Tolerability and Efficacy of a Single Dose of PBGM01 Delivered Into the Cisterna Magna of Pediatric Type 1 (Early Onset) and Type 2a (Late Onset) Infantile GM1 Gangliosidosis ClinicalTrials.gov Identifier: NCT044713475 |
Uluslararası, Faz 1-2 (Gene Therapy) |
Uluslararası (Passage Bio) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 17.03.2021 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Safety and Efficacy of Eliglustat With or Without Imiglucerase in Pediatric Patients With Gaucher Disease (GD) Type 1 and Type 3 (ELIKIDS) ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03485677 |
Uluslararası, Faz 3 | Uluslararası Özel (Sanofi) | Prof.Dr. Leyla TÜMER | 05.02.2018 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | AT-NIS-001 Fabry hastalalığında agalsidaz alfa ve beta ile enzim replasman tedavisi sırasında klinisyenlerin, hastaların ve bakıcıların deneyimlerini tariflemeye yönelik çok ülkeli bir zaman ve hareket çalışması | Uluslararası | Uluslararas (Zeincro) | Prof.Dr. Leyla TÜMER | 08.01.2021 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | SOBI-003 -001-Pediyatrik MPSIIIA hastalarında SOBI003'ün güvenliğini, tolerabilitesini, farmakokinetik ve farmakodinamik özelliklerini değerlendiren açık, kontrollü olmayan, paralel, artan çoklu doz, çok merkezli bir çalışma (Faz 1-2) | Uluslararası, Faz 1-2 | Uluslararası (Syneous Health) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 14.08.2019 | 13.08.2020 |
| Çocuk Endokrinoloji Bilim Dalı |
Metformin ve/veya bazal insülin ile yeterli kontrol sağlanamayan pediatrik Tip 2 diabetes mellitus hastalarında liksisenatidin güvenlilik, farmakokinetik ve farmakodinamiği üzerine randomize, çift-kör, plasebo kontrollü, doz eskalasyon çalışması |
Uluslararası, Faz 1 | Uluslararası (Sanofi) | Prof. Dr. Aysun Bideci | 2018 | 2019 |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | SOBI-003 -002, SOBI 003’ün güvenilirliği, tolerabilitesi ve etkinlililiğini değerlendiren açık tek kollu, çok merkezli bir uzatma çalışması | Uluslararası, Faz 1 | Uluslararası (Syneous Health) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 29.05.2019 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | An Observational, Longitudinal, Prospective, Long-Term Registry Of Patients With Hypophosphatasia (HPP) | Uluslararası | Uluslararası Özel (IQVIA) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 2020 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | An Efficacy and Safety Study of Alirocumab in Children and Adolescents With Homozygous Familial Hypercholesterolemia | Uluslararası | Uluslararası (Sanofi) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 23.05.2018 | 22.05.2020 |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | VTS301, Niemann Pick Tip C hastalığı nörolojik klinik tablosu gösteren gönüllüler ile yürütülen Faz-2 Prospektif, rastgele seçilmiş, çift kör, sham kontrollü VTS 270 çalışması | Uluslararası, Faz 2 | Uluslararası (IQVIA) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 26.07.2016 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Fabry Hastalığı olan gönüllülerde Migalastat Hidroklorür monoterapisinin uzun süreli güvenliliğini ve etkililiğini değerlendiren açık etiketli uzatma çalışması | Uluslararası, Faz 3 | Uluslararası (IQVIA) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 29.09.2015 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | An Efficacy and Safety Study of Alirocumab in Children and Adolescents With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia | Uluslararası, Faz 3 | Uluslararası (Sanofi) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 23.10.2018 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Osteogenesis imperfectalı çocuklar ve adolesanlarda Romosozumabın Güvenliliğini, Tolere edilebiliriği, Farmakokinetiği ve Farmakodinamiğini değerlendiren açık etiketki artan çoklu doz çalışması | Uluslararası, Faz 1 | Uluslararası (Amgen) | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 11.12.2020 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Metilmalonil Koenzim A Mutaz Enziminin Konformasyonel Bozukluğuna Bağli Olarak Gelişen Metilmalonik Asidemi Hastaliğin’xxda Farmakolojik Şaperon Uygulamasi İle Enzim Aktivitesinin Yeniden Kazandırılmas | Ulusal | TUBİTAK 1001 | Prof.Dr. Fatih Süheyl EZGÜ | 15.10.2017 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
BMN(ALV) 250-201--Mukopolisakkaridoz tip 3B hastalarında intraserebroventriküler BMN 250’xxnin güvenliliği, tolerabilitesi, farmakokinetiği ve etkililiğinin değerlendirildiği Faz 1/2 açık etiketli doz artırma çalışması |
Uluslararası, Faz 1-2, AR-GE | Uluslararası Özel (Biomarin-Alievex) | Prof. Dr. İlyas OKUR | 05.10.2017 | Tamamlandı (20.08.2020) |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
BMN(ALV) 250-202--Mukopolisakaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilipo Sendromu Tip B) hastalarında İntraserebroventriküler BMN 250‘nin Uzun Süreli Güvenliğini ve Verimliliğini değerlendirmek için çok merkezli, çok uluslu ek çalışma. |
Uluslararası, Faz 3, AR-GE | Uluslararası Özel (Biomarin-Alievex) | Prof. Dr. İlyas Okur | 04.02.2018 | Devam ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
HAUSER-OLE---Heterezigot Ailevi Hiperkolesterolemisi (HeAH) veya Homozigot Ailevi Hiperkolesterolemisi (HoFH ) Olan 10 ve 17 yaşları arasındaki pediatrik Gönüllülerde LDK-K ‘ nin azaltılmasında diyete ve lipid düşürücü tedaviye ek olarak Evolocumabın güvenliği tolere edilebilirliği ve etkinliğini değerlendiren açık etiketli, tek kollu, çok merkezli çalışma (20120214 protokol numaralı çalışma) |
Uluslararası, Faz 4 | Uluslararası Özel (Amgen) | Prof. Dr Fatih Süheyl Ezgü | 21.07.2016 | Tamamlandı (8.11.2019) |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
HAUSER-RCT Heterezigot Ailevi Hiperkolesterolemisi (HeAH) Olan 10 ve 17 yaşlarındaki pediatrik Gönüllülerde Düşük Yoğunluklu Lipoprotein-Kolesterol (LDL-C)’ün azaltılmasında diyete ve lipid düşürücü tedaviye ek olarak 24 haftalık Evolocumabın uygulamasının etkililiği, güvenliliği ve tolere edilebilirliği belirlemek amaçlı çift kör, randomize, çok merkezli, plasebo kontrollü, paralel grup çalışması (20120123 protokol numaralı) |
Uluslararası, Faz 4 | Uluslararası Özel (Amgen) | Prof Dr Fatih Süheyl Ezgü | 24.03.2016 | Tamamlandı (8.11.2019) |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
BMN 250-901-A Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB MPS IIIB (Mukopolisakkaridoz tip IIIB’xxye yönelik uluslararası çok merkezli, prospektif gözlemsel çalışma)-(BMN250-901 nolu proje kodu) |
Uluslararası, Gözlemsel | Uluslararası Özel (Biomarin) | Prof Dr İlyas Okur | 01.12.2015 | Tamamlandı (12.9.2019) |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | BMN(ALV) 250-902--Mukopolisakkaridoz Tip III B ‘ye (MPS IIIB) yönelik rospektif doğal öykü çalışması | Uluslararası, Gözlemsel | Uluslararası Özel (Biomarin-Alievex) | Prof Dr İlyas Okur | 24.10.2017 | Devam ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Standart Bakımda Yeterince Kontrol Altına Alınamayan Bir Üre Döngüsü Bozukluğu Olan Gönüllülerde KB195'in Etkinliliği ve Güvenliliğinin Değerlendirildiği Açık Çalışma | Uluslararası, Faz 2 | Uluslararası Özel( Kaleido) | Prof. Dr Fatih Süheyl Ezgü | 03.03.2020 | Tamamlandı (6.08.2021) |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | A randomized, double-blind, placebo-controlled study followed by an open label treatment period to evaluate the efficacy and safety of alirocumab in children and adolescents with heterozygous familial hypercholesterolemia |
Uluslararası, Faz 3 | Uluslararası, Sanofi | Prof. Dr Fatih Süheyl Ezgü | 01.10.2018 | Tamamlandı |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Uluslararasi, Gerçek Dünya, Gözlemsel Bir Araştirma Teşhis Edilen Konularin Doğal Tarihi Aromatik L-Amino Asit Dekarboksilaz Eksikliği (Aadc-D) | Uluslararası, Gözlemsel | Uluslararası, PTC | Prof Dr. Fatih Süheyl Ezgü | 1.05.2022 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Tip 3 Gaucher Hastalığı olan hastalarda Taligluseraz Alfanın çok merkezli güvenlilik ve etkililik çalışması | Uluslararası, Faz 3 | Uluslararası Özel (Shaare Zedek Medical Center) | Prof. Dr Fatih Süheyl Ezgü | 14.07.2021 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı | Venglustatın geç başlangıçlı GM2 gangliosidoz (Tay-Sachs hastalığı ve Sandhoff hastalığı) ile ayrı bir kolda juvenil/adolesan geç başlangıçlı GM2 gangliosidozda ve, aynı ve benzer glukozilseramid bazlı sfingolipid yolağı içindeki ultra-nadir hastalıklardaki etkinlik, farmakodinamik, farmakokinetik, güvenlilik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için çok merkezli, uluslararası, randomize, çift-kör, plasebo kontrollü bir çalışma 2021” (Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi, Bilimsel Araştırmaları Projesi, Proje No: 01/2007-90) | Uluslararsı, Faz 3 | Uluslararası (Sanofi) | Prof. Dr Fatih Süheyl Ezgü | 01.06.2021 | Devam Ediyor |
| Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı |
İnfantil ve Juvenil GM1 Gangliosidoz (GM1) Hastalarının Doğal Tarih Çalışması |
Uluslararası, Gözlemsel | Uluslararası Özel (Upenn) | Prof. Dr Fatih Süheyl Ezgü | 2021 | Devam Ediyor |
| *Uluslararası ise: Avrupa Birliği, Dünya Bankası, Diğer Uluslararası Kurumlar (Sanayi, özel, resmi, üniversite sizil toplum), Ulusal ise: Tübitak, Cumhurbaşkanlığı Strateji ve Bütçe Başkanlığı (Kalkınma Bakanlığı), Sanayi Tezleri, Kalkınma Ajansı, Diğer Resmi Kurumlar, | ||||||
Görüş, istek ve değerlendirmelerinizi bize iletin.